瑞典卡罗琳医学院于10月7日正式宣布，将2024年诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家维克托·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁夫坎（Gary Ruvkun），以表彰他们在微小核糖核酸（microRNA）及其在转录后基因调控中的开创性发现。这一奖项不仅是对两位科学家卓越贡献的认可，更是对基因调控领域的一次重大肯定。
基因调控是生命科学的核心问题之一。尽管人体所有细胞都包含相同的染色体，但不同类型的细胞，如肌肉细胞和神经细胞，却展现出截然不同的特征和功能。这种差异的背后，正是基因调控在发挥作用。它允许每个细胞根据自身的需求，选择性地表达特定的基因，从而产生不同的蛋白质，进而决定细胞的命运和功能。
安布罗斯和鲁夫坎的突破性工作始于20世纪80年代末，他们选择了一种长度不到1毫米的小蠕虫——秀丽隐杆线虫作为研究对象。这种看似微不足道的生物，却成为了他们发现microRNA这一全新基因调控机制的起点。
在研究过程中，他们发现了秀丽隐杆线虫的两个突变株“lin-4”和“lin-14”。通过深入探究，安布罗斯发现lin-4基因似乎对lin-14基因具有负调控作用，但其中的具体机制却一直是个谜。直到他在哈佛大学的实验室中意外发现，lin-4基因产生的超短RNA可能是这一抑制机制的“幕后黑手”。与此同时，鲁夫坎也发现lin-4并不直接影响lin-14基因的信使RNA（mRNA）的产生，而是抑制了mRNA向蛋白质的转化过程。他还进一步发现，lin-14的mRNA中有一个关键片段，正是lin-4超短RNA进行抑制的“抓手”。
经过深入交流和探讨，安布罗斯和鲁夫坎得出了一个具有划时代意义的结论：lin-4中的超短RNA与lin-14中mRNA的关键片段序列互补，通过结合并“关闭”lin-14的mRNA，从而阻止其产生蛋白质。这一发现揭示了以前未知的、基于microRNA的基因调控机制，为生命科学领域打开了一扇全新的大门。
然而，当他们在1993年在《细胞》杂志上发表这一成果时，却并未立即得到科学界的广泛认可。许多科学家认为，这种机制可能是秀丽隐杆线虫的一个独特特性，与人类和其他更复杂的动物无关。但安布罗斯和鲁夫坎并未因此气馁，他们继续深入研究，并在2000年公布了另一种由let-7基因编码的microRNA的发现。与lin-4不同，let-7基因广泛存在于整个动物界，这一发现彻底打破了科学界的疑虑，并引发了新一轮的研究热潮。
如今，人体内已超过一千种microRNA被发现，它们在细胞和组织的正常发育中发挥着至关重要的作用。microRNA的异常和突变可能导致癌症等严重疾病的发生和发展。因此，对microRNA的研究不仅有助于揭示基因调控的奥秘，还为疾病的诊断和治疗提供了新的思路和方法。
安布罗斯和鲁夫坎的发现不仅为生命科学领域带来了革命性的突破，也为人类健康和医学发展做出了重要贡献。他们的传奇经历和科学精神将永远激励着后人不断前行，探索生命的无限可能。
